你知道嗎，全球已知的罕見病有7000多種，80%都是由于基因缺陷所導致的遺傳性疾病，往往在出生時或兒童早期發病，確診難、治療難、費用高，患者面臨嚴峻挑戰。

2021罕見病合作交流會日前舉辦。大會以“健康中國，一個都不能少”為主題，以“支付創新”+“科技創新”+“服務創新”+“藥物創新”+“患者價值創新”為視角，展示在醫療輔助器械、數字化醫療、藥物研發賦能等方向上的工具或系統，幫助罕見病病友提升生活質量。

大會上，中國罕見病聯盟執行理事長李林康分享了近期關于罕見病藥品保障方面的利好消息。他說，部分罕見病如亨廷頓舞蹈癥的治療藥物已得到優先審評、審批并進入醫保，這讓部分國內罕見病患者用藥得到了及時保障。

罕見病患者的權益保障離不開體系的建立。清華大學法學院教授、衛生法研究中心主任王晨光說，罕見病保障的制度建設要有一個“良好的、全國性的協調機制”。他表示，罕見病藥物的研發和生產仍然需要更明確、更積極的法律上的制度安排，保證藥品行業能夠投入到罕見病藥物的研發當中。

在科技創新分會場，由子昂健康、北京病痛挑戰公益基金會、PlugandPlay中國三方聯合發起的全球第一個罕見病科技創新平臺Inno4Rare(為罕而創)項目進行進一步合作甄選。包括清華、北大、復旦在內的高校團隊及其他優秀企業等科研創新力量及罕見病患者共聚一堂，展示了他們在罕見病領域不同方向的解決方案。

活動當天，“Inno4Rare(為罕而創)”甄選出的8家初創項目進行了項目展示，并同現場的患者及由企業、VC組成的觀察團進行了熱烈的討論互動。而子昂未來將深度參與這些企業產品的下一步商業化或者開發中，為罕見病患者提供切實的藥物以外的生活場景解決方案。

此前，子昂健康所屬的瑯鈺集團于今年3月在北京與中國罕見病聯盟簽署五年戰略合作協議，從罕見疾病登記研究、社會研究，到防治協作網體系的搭建、多學科診療體系的搭建和各單病種學組的搭建，到醫生培訓教育活動和患者培訓教育活動，到國內外罕見病的公眾宣傳和教育活動，再到公益慈善領域的合作，共同致力于改善我國罕見病健康生態系統，使更多罕見病患者獲益。

“罕見病種類眾多，仍有許多未知領域值得我們去探索，單從罕見病患者的生活、醫護等場景出發，就有無限的創新可能。“瑯鈺集團首席執行官兼瑯鏵醫藥負責人向宇博士表示，公司將聚焦罕見病領域的科技創新，聯合各方創新力量，利用科技創新產品為患者服務，并希望通過科技賦能罕見病事業，為患者提供科學、便捷、全方位、深層次的貼心服務。

在北京病痛挑戰公益基金會創始人王奕鷗看來，罕見病事業的發展離不開各方的合作參與，從政策扶持監管到企業相關產品研發、病患組織反饋、社會多方助力，每一個環節都有其必要性和獨特性，“我們希望通過多方討論和路演，將患者的切身需求反饋給企業，并幫助鏈接患者需求和企業生產研發，最終通過包括科技創新在內的各種方式，幫助患者解決實實在在的問題。”

作者：張曉鳴

編輯：占悅

責任編輯：周淵

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